1月7日，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，明确了真实世界研究的相关定义、真实世界数据的来源和适用性、真实世界研究的基本设计、真实世界证据的评价等内容，以指导利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性等。

《指导原则》指出，真实世界研究是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益—风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。真实世界证据可用于支持药物监管决策，包括为新药注册上市提供有效性和安全性证据，为已上市药物的说明书变更提供证据，为药物上市后要求或再评价提供证据等。

《指导原则》梳理了国内真实世界数据的潜在来源，包括但不限于卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统、前瞻性研究设计中主动收集的反映患者健康状况的数据等，以期为药物研发时选择适用的真实世界数据开拓思路。《指导原则》明确，真实世界数据的适用性主要通过数据相关性和可靠性进行评估；申办方应基于适用的真实世界数据进行分析，形成有效的真实世界证据；真实世界证据评价应遵循两个主要原则，一是是否可以支持需要回答的临床问题，二是已有的真实世界数据是否可以通过科学的研究设计、严谨的组织实施及合理的统计分析，以得到所需的真实世界证据。

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随机对照试验一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，并为药物临床研究普遍采用。但随机对照试验也有其局限性。严苛的入排标准使试验人群不能充分代表目标人群，所采用的标准干预措施与临床实践并不完全一致，有限的样本量和较短的随访时间导致对罕见不良事件探测不足等。此外，对于某些疾病领域，如某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病，传统随机对照试验难以实施；且传统的随机对照试验往往需要高昂的时间成本。

因此，在药物研发和监管领域如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具有挑战性的问题。美国、欧盟、日本等国家和地区，均已在使用真实世界数据对医疗产品进行安全性评价，如美国于2008年启动哨点计划，利用现有的电子医疗健康数据实现对上市后医疗产品安

全性的主动监测。