近日，由人民网·人民健康主办的2020全国两会“健康中国人”系列圆桌论坛在京举行。“健康中国人”系列圆桌论坛已经连续举办五届。

27日，在“探索罕见病用药保障新机制，破解罕见病用药困局”专场论坛上，与会嘉宾围绕如何提升罕见病患者用药保障水平，加快完善罕见病医疗保障体系建设，以及如何助力罕见病防治事业发展等话题建言献策。

全国人大代表、广东省佛山市市长朱伟，全国政协委员、上海申康医院发展中心副主任、中山医院副院长朱同玉，全国人大代表、安徽省淮北市人民医院党委委员、副院长任千里，中国健康教育中心副主任吴敬，青岛社保研究会副会长刘军帅，北京协和血液科主任医师、教授赵永强，天津大学教授吴晶，中国血友病协作组组长、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池，首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛，出席论坛。

加强罕见病知识宣传教育 完善罕见病医疗保障体系

论坛上，吴敬提出，我国在罕见病防治领域作出了一系列制度上的安排。助力罕见病防治事业发展，还须多方努力加强相关健康促进与教育工作。谈到我国罕见病防治机制的顶层设计工作，吴敬表示，“党和政府始终把人民群众的生命安全和健康放在第一位，始终坚持生命至上、人民至上的理念，在罕见病防治的领域，作出了一系列制度上的安排。”

任千里表示，从我国基层医院中罕见病的诊治情况出发，我国仍需要加大针对罕见病的宣传，一方面是科普宣传，要扩大公众对罕见病的了解，同时医院内也要展开关于罕见病相关的培训，注重多学科诊疗，发挥多学科诊疗的优势。

罕见病多是在儿童期发病，血友病是罕见病的一种。吴晶谈到，对于儿童血友病的治疗方案，实际上，“基本医疗保险+慈善+大病+救助+伤保”这样多层次的医疗保障，确实能够给罕见病、血友病患者更好的保障。

罕见病防治，从按需治疗向预防治疗转变

在谈到如何加强罕见病的预防问题时，赵永强提出，我国的血友病治疗保障事业经过二十年的发展，有了很大进步，接下来应努力实现从按需治疗到预防治疗的转变。“预防治疗是目前国际上普遍推荐的血友病治疗方案，但在我国尚未得到普及。”赵永强对此提出建议，一方面，医保覆盖扩大范围，结合社会慈善与企业的力量，为患者提高报销额度，解决治疗开销的负担；另一方面，相关药物降低费用，让更多血友病患者用得上、用得起，推动实现从按需治疗到预防治疗的转变。

此外，吴润晖表示，预防治疗中“预防”的概念不是预防某种疾病，而是针对血友病患儿使用的一种治疗方法。通过治疗提高凝血因子，规律进行治疗，让这些患儿不出现出血症状。它的治疗意义类似于高血压吃降压药避免高血压性心脑血管事件发生，不形成脑出血，预防不良并发症。

朱同玉认为“所有的罕见病救治都是贵在早、贵在预防，如果可以更早地介入治疗可以大大降低并发症，大部分人都可以像正常人一样生活，如果经过了科学的预防，罕见病的治疗成本就更加节约，为社会创造的价值也更多。”

医保政策不断完善 盼各地更快落地

关于医保政策的发展完善杨仁池认为，我国目前在一些地方，医保政策落地仍然存在问题。2017年，国家医保目录把各种治疗血友病的产品纳入了国家医保范围，尤其是儿童的预防治疗也纳入医保范围，但是对成人还有诸多限制。医保政策在一些地方落地实施不尽如人意，杨仁池呼吁尽快落地医保政策，充分改善这一问题。

刘军帅在分享青岛市罕见病医保政策特点时讲到，一是，血友病药物的报销比例较高；二是，自2010年以来，对血友病药物门诊医保报销不设起付线和封顶线；三是，对血友病患者的医保项目费用报销和区间费用报销中出现的自付额度，再通过专设的慈善基金援助，基本可实现全部报销。基于此，血友病患者基本不用再承担费用。

从改善药品供应到降低药价 提升罕见病患者用药保障水平

论坛上，关涛提出，罕见病患者的生命健康需要药物的保障，希望通过扩大药品供应、进一步降低药价，让更多患者受益。“从没有药到突然用到有效药物的时候，生活完全得到了改变。”作为一名血友病患者，关涛表示患者非常关注新药的应用。

此外，朱伟在论坛上谈到，佛山市在2020年进一步完善了多层次医疗保障体系，除了基本医保、大病保险和商业补充医疗保险外，还出台了起到托底、兜底作用的加强版医疗救助办法，使得包括罕见病病友在内的各类困难群众能够看得起病、吃得起药。朱伟以血友病为例谈到，佛山市已将血友病凝血因子治疗纳入门诊特定病种的保障，对于基本医保药品目录范围内的药物，能享受门诊特定病种、门诊慢性病种和住院医疗保险报销，如果同时符合重点医疗救助对象的条件，还能够享受医疗救助“一站式”结算。